遺傳病是指由遺傳物質(zhì)發(fā)生改變而引起的或者是由致病基因所控制的疾病。遺傳病是指完全或部分由遺傳因素決定的疾病，常為先天性的，也可后天發(fā)病。
7月5日消息，據(jù)媒體報(bào)道，倫敦大學(xué)研究員使用基因剪刀首次治療遺傳病。
近日，英國(guó)倫敦大學(xué)研究人員首次將CRISPR藥物注射到一種罕見(jiàn)遺傳病(轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性病)患者的血液中，并發(fā)現(xiàn)其中3人的肝臟幾乎停止產(chǎn)生有毒的蛋白質(zhì)。
專家表示，修改細(xì)胞中的基因曾經(jīng)是一項(xiàng)耗時(shí)、困難甚至有時(shí)不可能完成的工作，但借助CRISPR/Cas9基因剪刀，科學(xué)家們現(xiàn)在能在幾周內(nèi)改變生命的密碼。
CRISPR/Cas9基因編輯系統(tǒng)是本世紀(jì)最重要的生物學(xué)發(fā)現(xiàn)之一，《科學(xué)》雜志曾將其評(píng)為年度十大科學(xué)突破之一，并高居榜首。
這一基因剪刀將生命科學(xué)帶入了一個(gè)新時(shí)代，并在許多方面為人類帶來(lái)了最大福祉。
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